পাভলো গনচার | লাইট রকেট |
ইউএস ফুড অ্যান্ড ড্রাগ অ্যাডমিনিস্ট্রেশন শুক্রবার আনুষ্ঠানিকভাবে স্বীকৃত ফাইজারবিরল জেনেটিক রোগের চিকিৎসা রক্তপাতের ব্যাধিএটি কোম্পানির তৈরি করা প্রথম জিন থেরাপি একটি মার্কিন লাইসেন্স জিতুন
সংস্থা সবুজ আলো প্রাপ্তবয়স্কদের মাঝারি থেকে গুরুতর রোগের চিকিৎসার জন্য ওষুধটি বেকভেজ নামে বাজারজাত করা হবে হিমোফিলিয়া বি যারা নির্দিষ্ট শর্ত পূরণ করে প্রয়োজন.
মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে 7,000 এরও বেশি মানুষ এই দুর্বল রোগে ভুগছেন অবস্থা,অনুসারে ওকালতির দল.এই পরিস্থিতি a এর অপর্যাপ্ত মাত্রার কারণে ঘটে নির্দিষ্ট প্রোটিন এটি রক্তপাত বন্ধ করতে এবং ক্ষত বন্ধ করতে রক্ত জমাট বাঁধতে সাহায্য করে। ফ্যাক্টর IX নামক এই প্রোটিন ব্যতীত, হিমোফিলিয়া বি-এ আক্রান্ত ব্যক্তিদের সহজেই ঘা হয় এবং আরও ঘন ঘন রক্তপাত হয় এবং দীর্ঘস্থায়ী হয়।
বেকভেজ একটি এককালীন চিকিত্সা যা রোগীদের তাদের নিজস্ব ফ্যাক্টর IX তৈরি করতে এবং রক্তপাত প্রতিরোধ ও নিয়ন্ত্রণ করতে সক্ষম করার জন্য ডিজাইন করা হয়েছে।দেরী-পর্যায়ের ট্রায়ালে, ড্রাগ প্রায়শই কষ্টকর ওষুধকে ছাড়িয়ে যায় স্ট্যান্ডার্ড চিকিত্সা হিমোফিলিয়া বি-এর জন্য, প্রোটিন সপ্তাহে বা মাসে কয়েকবার শিরায় দেওয়া হয়।
“অনেক হিমোফিলিয়া বি রোগী নিয়মিত (ফ্যাক্টর IX) ইনফিউশনের প্রতিশ্রুতি এবং জীবনযাত্রার ব্যাঘাতের সাথে লড়াই করে, সেইসাথে স্বতঃস্ফূর্ত রক্তপাত, যা বেদনাদায়ক জয়েন্টের ক্ষতির কারণ হতে পারে,” বলেছেন ডাঃ অ্যাডাম কুকার, ইউনিভার্সিটি অফ পেনসিলভানিয়া জেনারেল হাসপাতালের পরিচালক। এবং অ্যাকশন ম্যাটারস” এবং হিমোফিলিয়া থ্রম্বোসিস প্রোগ্রাম, ফাইজারে। মুক্তি শুক্রবার.
কুক যোগ করেছেন যে ফাইজারের ওষুধ “দীর্ঘমেয়াদী চিকিৎসা ও চিকিত্সার বোঝা কমিয়ে সঠিক রোগীদের জন্য রূপান্তরকারী হওয়ার সম্ভাবনা রয়েছে।”
অনুমোদনটি ফাইজারের জন্য একটি বড় পদক্ষেপ, যা গত বছর করোনভাইরাস মহামারীজনিত কারণে ব্যবসায় তীব্র পতনের পরে তার অবস্থান পুনরুদ্ধার করার চেষ্টা করছে।কোম্পানি হল ক্যান্সারের ওষুধে বাজি ধরা এবং অন্যান্য রোগের ক্ষেত্রে চিকিত্সা তার ব্যবসার ঘুরে দাঁড়াতে সাহায্য করে।
জিন এবং সেল থেরাপির দ্রুত বর্ধনশীল ক্ষেত্রে বিনিয়োগকারী বেশ কয়েকটি কোম্পানির মধ্যে Pfizer অন্যতম। এগুলি এককালীন, উচ্চ-খরচের চিকিত্সা যা একটি রোগীর জেনেটিক উত্স বা কোষগুলিকে নিরাময় করতে বা রোগের গতিপথকে উল্লেখযোগ্যভাবে পরিবর্তন করতে লক্ষ্য করে। কিছু স্বাস্থ্য বিশেষজ্ঞরা আশা করেন যে কোষ এবং জিন থেরাপিগুলি দীর্ঘস্থায়ী রোগগুলি পরিচালনা করার জন্য লোকেরা ব্যবহার করে প্রচলিত আজীবন চিকিত্সা প্রতিস্থাপন করবে।
ফাইজার অধিকার অর্জন করেছে 2014 সালে, স্পার্ক থেরাপিউটিকস বেকভেজ তৈরি এবং বাজারজাত করে। চিকিৎসার দাম কেমন হবে তা প্রকাশ করেনি সংস্থাটি।
জিন থেরাপি অস্ট্রেলিয়ার সিএসএল বেহরিংয়ের সাথে প্রতিদ্বন্দ্বিতা করবে হারমোজেনিক্সঅনুরূপ প্রক্রিয়াকরণ এফডিএ অনুমোদন পান 2022 সালে হিমোফিলিয়া বি এর চিকিৎসা করা হচ্ছে। মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে, বীমা এবং অন্যান্য ছাড়ের আগে ওষুধটির মূল্য $3.5 মিলিয়ন পর্যন্ত রয়েছে।
উল্লেখযোগ্যভাবে, কিছু স্বাস্থ্য বিশেষজ্ঞ বলেছেন যে উচ্চ ব্যয় এবং লজিস্টিক সমস্যার মতো কারণগুলি এর কারণ হয়েছে সীমিত শোষণ হেমজেনিক্স এবং আরেকটি অনুমোদিত জিন থেরাপি হিমোফিলিয়া এ-এর আরও সাধারণ ফর্মের জন্য।
Pfizer হিমোফিলিয়া A এবং B এর চিকিৎসার জন্য তার পরীক্ষামূলক অ্যান্টিবডি, মার্স্টাসিমাব-এর জন্য FDA-এর অনুমোদনও চাইছে। সংস্থাটি ডুচেন পেশীবহুল ডিস্ট্রোফির জন্য একটি জিন থেরাপিও তৈরি করছে, একটি জেনেটিক ব্যাধি যা পেশীগুলিকে ধীরে ধীরে দুর্বল করে দেয়।
