Vutrisiran বিরল হৃদরোগের জন্য যত্নের নতুন মান হওয়ার সম্ভাবনা রয়েছে

Vutrisiran উল্লেখযোগ্যভাবে ট্রান্সথাইরেটিন অ্যামাইলয়েডোসিস রোগীদের মধ্যে মৃত্যুহার, কার্ডিওভাসকুলার ইভেন্ট এবং রোগের অগ্রগতি চিহ্নিতকারীকে উন্নত করে কার্ডিওমায়োপ্যাথি (ATTR-CM), 2024 ESC কংগ্রেসে একটি হটলাইন সেশনের সময় আজ উপস্থাপিত নতুন গবেষণা অনুসারে।

ATTR হল একটি প্রগতিশীল, মারাত্মক রোগ যেখানে মিসফোল্ড করা ট্রান্সথাইরেটিন সারা শরীরে অ্যামাইলয়েড জমা হয়ে হার্টের ক্ষতি করে। আমরা উপন্যাস কিনা তদন্ত আরএনএ হস্তক্ষেপ (RNAi) থেরাপিউটিক ভিউট্রিসিরান, যা ট্রান্সপোর্টার থাইরক্সিন উৎপাদনকে লক্ষ্য করে, ATTR-CM রোগীদের ক্লিনিকাল ফলাফলের উন্নতির জন্য আশাব্যঞ্জক ফলাফল দেখিয়েছে।

মারিয়ানা ফন্টানা, প্রধান তদন্তকারী, অধ্যাপক, রয়্যাল ফ্রি হাসপাতাল, ইউনিভার্সিটি কলেজ লন্ডন, লন্ডন, যুক্তরাজ্য

HELIOS-B হল ATTR-CM (বংশগত বা বন্য ধরনের) রোগীদের ইকোকার্ডিওগ্রাফি এবং নিশ্চিত ATTR অ্যামাইলয়েড জমার প্রমাণ সহ একটি এলোমেলো, ডাবল-ব্লাইন্ড ট্রায়াল। 36 মাস পর্যন্ত প্রতি 3 মাসে সাবকুটেনিয়াস ইনজেকশনের মাধ্যমে 25 মিলিগ্রাম ভুট্রিসিরান বা প্লাসিবো পাওয়ার জন্য রোগীদের 1:1 অনুপাতে এলোমেলো করা হয়েছিল। যদি রোগী ইতিমধ্যেই রোগ-স্থিতিশীল এজেন্ট ট্যাফামিডিসের সাথে চিকিত্সা গ্রহণ করে তবে চিকিত্সা চালিয়ে যান।

দুটি প্রাথমিক শেষ পয়েন্ট ছিল 33 মাসে সর্বজনীন মৃত্যুর হার এবং পুনরাবৃত্ত কার্ডিওভাসকুলার ইভেন্টের চূড়ান্ত সংমিশ্রণ, উভয়ই সামগ্রিক জনসংখ্যার মধ্যে এবং যে রোগীরা ভুট্রিসিরান মনোথেরাপি পেয়েছেন (অর্থাৎ, বেসলাইনে ট্যাফামিডিস গ্রহণ করছেন না)। সেকেন্ডারি এন্ডপয়েন্ট (সামগ্রিক জনসংখ্যার মধ্যে মূল্যায়ন করা হয়েছে এবং যারা ভিউট্রিসিরান মনোথেরাপি গ্রহণ করছেন তাদের মধ্যে) ছিল 42 মাস পর্যন্ত মৃত্যুহার, কার্যকরী ক্ষমতার পরিবর্তন (6 মিনিটের হাঁটার পরীক্ষা) বেসলাইন থেকে 30 মাস পর্যন্ত, জীবনের মান (কানসাস সিটি কার্ডিওমায়োপ্যাথি প্রশ্নাবলী) ) সাধারণ সারাংশ) এবং নিউ ইয়র্ক হার্ট অ্যাসোসিয়েশন (NYHA) কোর্স।

26টি দেশের 87টি কেন্দ্র থেকে মোট 655 জন রোগীকে নিয়োগ করা হয়েছে। গড় বয়স ছিল 76.5 বছর, এবং 92.5% পুরুষ ছিল। তিন-চতুর্থাংশেরও বেশি (77.6%) NYHA ক্লাস 2 হার্ট ফেইলিউর ছিল, এবং 40% বেসলাইনে ট্যাফামিডিস নিচ্ছিল।

বিচার তার প্রাথমিক শেষ পয়েন্ট পূরণ. Vutrisiran উল্লেখযোগ্যভাবে সামগ্রিক জনসংখ্যার 28% দ্বারা মৃত্যুহার এবং পুনরাবৃত্ত কার্ডিওভাসকুলার ইভেন্টের ঝুঁকি হ্রাস করেছে (বিপদ অনুপাত (HR) 0.72; 95% আত্মবিশ্বাসের ব্যবধান (CI) 0.56-0.93; p=0.01) এবং মনোথেরাপি হিসাবে 33% জাতিগোষ্ঠী (HR 0.67; 95% CI 0.49-0.93; p=0.016)। পূর্বনির্দিষ্ট সাবগ্রুপ বিশ্লেষণে, ব্যাকগ্রাউন্ড ট্যাফামিডিস (HR 0.79; 95% CI 0.51-1.21) গ্রহণকারী রোগীদের মধ্যে সম্মিলিত সর্ব-কারণ মৃত্যুহার এবং পুনরাবৃত্ত কার্ডিওভাসকুলার ইভেন্টগুলি 20% এরও বেশি হ্রাস পেয়েছে।

ভুত্রিসিরান 42 মাসে সামগ্রিক জনসংখ্যার মধ্যে 36% (HR 0.64; 95% CI 0.46-0.90; p=0.01) এবং মনোথেরাপি গ্রুপে (HR 0.65 ;95% CI 0.47;.01) 35% কমিয়েছে। p=0.01)। প্ল্যাসিবোর তুলনায় ভুট্রিসিরান গ্রুপে কার্যকরী ক্ষমতা, স্বাস্থ্যের অবস্থা এবং জীবনের মান সম্পর্কিত অন্যান্য গৌণ শেষ পয়েন্টগুলি উল্লেখযোগ্যভাবে উন্নত হয়েছে।

ভুট্রিসিরানের বেশিরভাগ প্রতিকূল ঘটনা ছিল হালকা বা মাঝারি। ওষুধ বন্ধের অধ্যয়নের দিকে পরিচালিত প্রতিকূল ঘটনাগুলি ভুট্রিসিরান গ্রুপ (3.1%) এবং প্লাসিবো গ্রুপে (4.0%) একই রকম ছিল।

অধ্যাপক ফন্টানা উপসংহারে এসেছিলেন: “ভুট্রিসিরান অত্যন্ত কার্যকরী এবং আমাদের ক্লিনিকে দেখা সমসাময়িক রোগীর জনসংখ্যার মধ্যে সহ্য করা হয়, পটভূমি নির্বিশেষে এবং তাফামিডিস চিকিত্সা নির্বিশেষে ধারাবাহিক সুবিধা সহ। এই ট্রায়ালটিও গুরুত্বপূর্ণ কারণ এটিই প্রথম যে কোনও ধরণের কার্ডিওমায়োপ্যাথিতে জিন সাইলেন্সিং এজেন্টের সুবিধা দেখায়।