mRNA থেরাপি ম্যাপেল সিরাপ প্রস্রাবের রোগের চিকিৎসায় প্রতিশ্রুতি দেখায়

পেনসিলভানিয়া ইউনিভার্সিটির পেরেলম্যান স্কুল অফ মেডিসিনের গবেষকরা, জিন থেরাপি প্রোগ্রাম এবং মডার্না দেখায় যে লিপিড ন্যানো পার্টিকেল-এনক্যাপসুলেটেড এমআরএনএ থেরাপির বারবার প্রয়োগ উল্লেখযোগ্যভাবে বেঁচে থাকার প্রসারিত করে এবং ম্যাপেল সিরাপ ইউরিন ডিজিজ (এমএসইউডি) এর মাউস মডেলে সিরাম লিউসিনের মাত্রা হ্রাস করে।

গবেষকদের নেতৃত্বে জেমস উইলসন, M.D., Ph.D., পেনসিলভানিয়া পেরেলম্যান স্কুল অফ মেডিসিন বিশ্ববিদ্যালয়ের গবেষকরা MSUD এর কারণ হতে পারে এমন সমস্ত জেনেটিক মিউটেশনকে মোকাবেলা করার জন্য একটি লিপিড ন্যানো পার্টিকেল-ভিত্তিক চিকিত্সার মূল্যায়ন করেছেন।

“লিপিড ন্যানো পার্টিকেল-এনক্যাপসুলেটেড এমআরএনএ এনকোডিং এর বারবার শিরায় ডেলিভারিBCKDHA, ঘন্টাবিসিকেডিএইচবিএবং জডিবেনজোথিয়াজল গবেষকরা দেখিয়েছেন যে কম-দক্ষতা MSUD মাউস মডেলে, বেঁচে থাকার হার এবং মডেলের শরীরের ওজন বৃদ্ধি পায়, সিরাম লিউসিনের মাত্রা কমে যায় এবং ক্লিনিকাল হস্তক্ষেপ ছাড়াই দুধ ছাড়ানো পর্যন্ত মডেলটি বেঁচে থাকে। MSUD এর জন্য একটি সম্ভাব্য দীর্ঘমেয়াদী সার্বজনীন চিকিত্সা”।

ডাঃ উইলসনের ল্যাব থেকে আরেকটি নতুন গবেষণায়, গবেষকরা আকাঙ্খিত বায়োডিস্ট্রিবিউশন বৈশিষ্ট্য সহ অ্যাডেনো-সম্পর্কিত ভাইরাস (AAV) রূপের একটি নতুন পরিবারকে চিহ্নিত করেছেন যা লিভারের বাইরের টিস্যুকে লক্ষ্য করতে সাহায্য করতে পারে, যেমন হার্ট। AAV জিন থেরাপির নিরাপত্তা এবং খরচ উন্নত করার জন্য, ক্যাপসিড ইঞ্জিনিয়ারিং প্রচেষ্টার লক্ষ্য হল AAV বায়োডিস্ট্রিবিউশনকে লিভার থেকে দূরে এবং রোগ-প্রাসঙ্গিক পেরিফেরাল অঙ্গগুলির দিকে সরানো। একটি নতুন আবিষ্কৃত বৈকল্পিক লিভারের আরএনএ অভিব্যক্তিতে ছয়গুণ হ্রাস এবং ইঁদুরের বন্য-প্রকার AAV9 এর তুলনায় কার্ডিয়াক আরএনএ অভিব্যক্তিতে দশগুণ বৃদ্ধি দেখিয়েছে।

উইলসন ল্যাব থেকে দুটি গবেষণার প্রথমটি MSUD-এর সংশোধন প্রদর্শন করে, বিপাকের একটি ক্লাসিক জন্মগত ত্রুটি যা তাদের যে কোনো একটির কারণে সৃষ্ট একটি মাল্টিসুবুনিট এনজাইম কমপ্লেক্সের বিভিন্ন জিন এনকোডিং উপাদানের কারণে হতে পারে।

টেরেন্স আর. ফ্লোট, এমডি, সেলিয়া এবং আইজ্যাক হাইডাক মেডিকেল শিক্ষার অধ্যাপক, ডিন, প্রভোস্ট এবং এক্সিকিউটিভ ভাইস চ্যান্সেলর, ম্যাসাচুসেটস মেডিকেল স্কুল বিশ্ববিদ্যালয়

তিনি যোগ করেছেন, “উইলসন ল্যাব থেকে আরেকটি কাগজ AAV ক্যাপসিড ইঞ্জিনিয়ারিংয়ে একটি গুরুত্বপূর্ণ অগ্রগতির প্রতিনিধিত্ব করে যা লিভারের এক্সপোজার হ্রাস করে, ভেক্টরকে নিরাপদ করে হৃদপিণ্ডে আরও বাছাই করে জিন সরবরাহ করে।”