সাবান® আজ ঘোষণা করা হয়েছিল যে ইউরোপীয় কমিশন হিমোফিলিয়া A-তে রক্তপাত এবং পেরিওপারেটিভ প্রফিল্যাক্সিসের চিকিত্সা এবং প্রতিরোধের জন্য ALTUVOCT™ (এফেনেসোক্টোকগ আলফা) বিপণনের অনুমোদন দিয়েছে। ALTUVOCT হল একটি অত্যন্ত টেকসই ফ্যাক্টর VIII রিপ্লেসমেন্ট থেরাপি যা সব বয়সের এবং যেকোনো রোগের তীব্রতার জন্য উপযুক্ত। শিশু, কিশোর এবং প্রাপ্তবয়স্করা সাপ্তাহিক প্রফিল্যাক্সিসের পর সপ্তাহের বেশির ভাগ সময় নন-হিমোফিলিক ফ্যাক্টর VIII কার্যকলাপের মাত্রা (40% এর বেশি) অনুভব করবে, প্রাপ্তবয়স্ক এবং কিশোর-কিশোরীরা পরবর্তী ডোজ দেওয়ার আগে 15% এর মধ্যে পৌঁছে যাবে। এটি পূর্ববর্তী ফ্যাক্টর VIII প্রফিল্যাক্সিসের তুলনায় রক্তপাতের বিরুদ্ধে উল্লেখযোগ্যভাবে উন্নত সুরক্ষা।
ইউরোপীয় কমিশন ALTUVOCT কে এতিম ওষুধের অবস্থা বজায় রাখার জন্য সমর্থন করার জন্য ইউরোপীয় মেডিসিন এজেন্সির (EMA) সুপারিশ অনুমোদন করেছে এবং এটিকে 10-বছরের বাজারের এক্সক্লুসিভিটি সময়কাল প্রদান করেছে। EMA সুপারিশে বলা হয়েছে যে এমনকি বিদ্যমান চিকিত্সাগুলিকে বিবেচনায় নিয়ে, ALTUVOCT-এর সাথে একবার-সাপ্তাহিক প্রফিল্যাক্সিস অন্যান্য ফ্যাক্টর VIII পণ্যগুলির তুলনায় উল্লেখযোগ্যভাবে কম বার্ষিক রক্তপাতের হার দেখিয়েছে, যা একটি ক্লিনিক্যালি প্রাসঙ্গিক সুবিধা গঠন করে।
“অগ্রগতি সত্ত্বেও, হিমোফিলিয়া রোগীদের জীবনকে সীমিত করে চলেছে, যার অর্থ আরও বেশি সুরক্ষা প্রদান করে এমন চিকিত্সা এখনও প্রয়োজন৷ ALTUVOCT-এর উচ্চ টেকসই ফ্যাক্টর VIII কার্যকলাপ এবং একবার-সাপ্তাহিক ডোজ পদ্ধতিতে হিমোফিলিয়া এ আক্রান্ত ব্যক্তিদের জীবনযাত্রার মান উল্লেখযোগ্যভাবে উন্নত করার সম্ভাবনা রয়েছে৷ ট্রায়াল৷ রক্তপাত প্রতিরোধ এবং চিকিত্সার ক্ষেত্রে উল্লেখযোগ্য উন্নতি দেখায়, সেইসাথে শারীরিক সুস্থতা, ব্যথা এবং জয়েন্টের স্বাস্থ্যের ক্ষেত্রে উল্লেখযোগ্য উন্নতি দেখায়।” প্রফেসর রবার্ট ক্ল্যামরথ, এমডি, পিএইচডি, অভ্যন্তরীণ মেডিসিন, ভাস্কুলার মেডিসিন এবং জমাট বাঁধার রোগ বিভাগের চেয়ারম্যান, ফ্রেডরিকশাইন-হাসপিটাল বার্লিন, জার্মানি।
বিপণন অনুমোদন দেওয়া হয়েছিল মূল ফেজ 3 অধ্যয়নের ফলাফলের উপর ভিত্তি করে: প্রাপ্তবয়স্ক এবং কিশোর-কিশোরীদের মধ্যে XTEND-1 এবং শিশুদের মধ্যে XTEND-কিডস, যা মূল্যায়ন করা হয়েছে প্রভাব গুরুতর হিমোফিলিয়া এ রোগীদের মধ্যে ALTUVOCT এর নিরাপত্তা। এই গবেষণাগুলি দেখায় যে সাপ্তাহিক একবার ALTUVOCT প্রফিল্যাক্সিস (50 IU/kg) যে কোনও বয়সের রোগীদের ক্ষেত্রে উল্লেখযোগ্য রক্তপাত সুরক্ষা প্রদান করে (মানে ABR <1, 80-88% রোগী স্বতঃস্ফূর্ত রক্তপাত মুক্ত)। 52-সপ্তাহ এবং বেসলাইন মূল্যায়নের তুলনা করার সময় ফলাফলগুলি যৌথ স্বাস্থ্য, শারীরিক সুস্থতা, ব্যথা এবং জীবনের সামগ্রিক মানের উল্লেখযোগ্য উন্নতিও দেখায়।1,2 ALTUVOCT ক্লিনিকাল প্রোগ্রামে কোন ফ্যাক্টর VIII ইনহিবিটর পরিলক্ষিত হয়নি।
আজকের ঘোষণাটি হিমোফিলিয়া যত্নে একটি গুরুত্বপূর্ণ পদক্ষেপকে চিহ্নিত করে যা উল্লেখযোগ্যভাবে ফলাফল এবং জীবনের মান উন্নত করার প্রতিশ্রুতি দেয়। প্রথমবারের মতো, ফ্যাক্টর VIII কার্যকলাপের মাত্রা সপ্তাহের বেশিরভাগ সময় ধরে একটি সরলীকৃত সাপ্তাহিক একবার ডোজ করার পদ্ধতির মাধ্যমে বজায় রাখা যেতে পারে। আমরা হিমোফিলিয়া সম্প্রদায়ের সাথে অংশীদারিত্ব করতে পেরে গর্বিত সাধারণ হিমোস্ট্যাসিসের দিকে দৃষ্টান্ত পরিবর্তনের নেতৃত্ব দিতে এবং নতুন সম্ভাবনার সহ-সৃষ্টি করতে। “
লিডিয়া আবাদ-ফ্রাঞ্চ, এমবিএ, গবেষণা, উন্নয়ন ও চিকিৎসা বিষয়ক প্রধান এবং চিফ মেডিকেল অফিসার, সোবি
হিমোফিলিয়া A হল একটি বিরল, জীবনব্যাপী জেনেটিক ব্যাধি যাতে শরীর VIII যথেষ্ট ফ্যাক্টর তৈরি করে না, রক্ত জমাট বাঁধার জন্য প্রয়োজনীয় প্রোটিন বা ফ্যাক্টর VIII অকার্যকর। এটি প্রতি বছর 5,000 পুরুষের মধ্যে একজনকে প্রভাবিত করে এবং মহিলাদের মধ্যে এটি কম সাধারণ। হিমোফিলিয়ায় আক্রান্ত ব্যক্তিদের রক্তপাত হতে পারে যা ব্যথা, জয়েন্টের অপরিবর্তনীয় ক্ষতি এবং জীবন-হুমকির রক্তপাত হতে পারে। চিকিত্সার বিকল্পগুলিতে উল্লেখযোগ্য অগ্রগতির সাথে সময়ের সাথে সাথে ক্লিনিকাল ফলাফলগুলি উন্নত হয়েছে, তবে এই রোগে আক্রান্ত ব্যক্তিদের জন্য গুরুত্বপূর্ণ অপরিবর্তিত ক্লিনিকাল এবং সামাজিক চাহিদা রয়ে গেছে।
ALTUVOCT প্রথম 2023 সালের ফেব্রুয়ারিতে ইউএস ফুড অ্যান্ড ড্রাগ অ্যাডমিনিস্ট্রেশন (FDA) দ্বারা অনুমোদিত হয়েছিল। এফডিএ পূর্বে 2022 সালের মে মাসে ইফেনেসোক্টোকগ আলফা ব্রেকথ্রু থেরাপি উপাধি প্রদান করেছিল – এই উপাধিটি পাওয়ার জন্য প্রথম ফ্যাক্টর VIII থেরাপি – 2021 সালের ফেব্রুয়ারিতে ফাস্ট ট্র্যাক উপাধি এবং 2017 সালে অরফান ড্রাগ উপাধি।
উৎস:
জার্নাল রেফারেন্স:
ভন ড্রেগালস্কি, এ., অপেক্ষা করুন (2023)। গুরুতর হিমোফিলিয়া এ প্রতিরোধের জন্য Efanesoctocog Alfa। মেডিসিন নিউ ইংল্যান্ড জার্নাল. doi.org/10.1056/nejmoa2209226.
মালেক, এল., অপেক্ষা করুন (2023) XTEND-কিডস ফেজ 3 গবেষণায় Efanesoctocog Alfa ব্যবহার করে গুরুতর হিমোফিলিয়া এ আক্রান্ত শিশুদের রক্তক্ষরণ পর্বের চিকিত্সা। রক্ত. doi.org/10.1182/blood-2023-188739.
