গবেষকরা একটি ক্লিনিকাল ট্রায়াল থেকে সাম্প্রতিক ফলাফলগুলি উন্মোচন করেছেন যা সিকেল সেল রোগের জন্য একটি নিরাময় খুঁজছেন, সীমিত চিকিত্সা বিকল্পগুলির সাথে একটি বেদনাদায়ক উত্তরাধিকারসূত্রে পাওয়া রক্তের ব্যাধি।
মাল্টিসেন্টার রুবি ট্রায়ালের অংশ হিসাবে, স্পেনের মাদ্রিদে ইউরোপীয় হেমাটোলজি অ্যাসোসিয়েশন 2024 হাইব্রিড কংগ্রেস (ইএইচএ) এ গবেষকরা ভাগ করেছেন যে 18 জন রোগীকে পরীক্ষামূলক এককালীন জিন-এডিটিং সেল থেরাপি renizgamglogene autogedtemcel (reni-cel, পূর্বে) দ্বারা চিকিত্সা করা হয়েছিল। EDIT-301 এর জন্য নিরাপত্তা এবং কার্যকারিতা ডেটা হিসাবে পরিচিত)।
এই উদ্ভাবনী চিকিৎসা রোগীর নিজস্ব রক্তের স্টেম সেল পরিবর্তন করে সিকেল সেল রোগের কারণ হওয়া মিউটেশনকে সংশোধন করে।
18 জন রোগী, যাদের মধ্যে দুজনকে ক্লিভল্যান্ড ক্লিনিক চিলড্রেন হাসপাতালে চিকিত্সা করা হয়েছিল, একটি পদ্ধতির মধ্য দিয়েছিল যা প্রথমে জিন সম্পাদনার জন্য তাদের স্টেম কোষ সংগ্রহ করেছিল।
তারপরে তারা মেরামত করা কোষগুলির জন্য জায়গা তৈরি করার জন্য অবশিষ্ট অস্থি মজ্জা অপসারণের জন্য কেমোথেরাপি গ্রহণ করে, যা পরে শরীরে প্রবেশ করানো হয়।
চিকিত্সা ভাল সহ্য করা হয়েছিল এবং কোন গুরুতর পার্শ্ব প্রতিক্রিয়া রিপোর্ট করা হয়নি। চিকিত্সার পরে, সমস্ত রোগী সফলভাবে শ্বেত রক্তকণিকা এবং প্লেটলেট পুনরুদ্ধার করেছেন। গুরুত্বপূর্ণভাবে, সমস্ত রোগীর চিকিত্সার পর থেকে কোনও ব্যথার ঘটনা ঘটেনি এবং 5 মাস বা তার বেশি সময় ধরে অনুসরণ করা রোগীদের অ্যানিমিয়ার লক্ষণগুলি থেকে মুক্তি পেয়েছিল।
উত্সাহজনকভাবে, এই জিন-সম্পাদনা থেরাপি প্রতিশ্রুতি প্রদর্শন করে চলেছে প্রভাব সিকেল সেল রোগের রোগী। এই সর্বশেষ ফলাফলগুলি আশা দেয় যে এই নতুন পরীক্ষামূলক চিকিত্সার অগ্রগতি অব্যাহত থাকবে, যা আমাদের এই বিধ্বংসী রোগের সম্ভাব্য নিরাময়ের কাছাকাছি নিয়ে আসবে। “
রাবি হান্না, এমডি, ক্লিভল্যান্ড ক্লিনিক চিলড্রেন হাসপাতালের পেডিয়াট্রিক হেমাটোলজি-অনকোলজি এবং ডিভিশন অফ ব্লাড অ্যান্ড ম্যারো ট্রান্সপ্লান্টেশনের প্রধান এবং রুবি ট্রায়ালের প্রধান তদন্তকারী
ট্রায়ালের একটি প্রধান মাইলফলক হ'ল সিকেল সেল ডিজিজ সৃষ্টিকারী ত্রুটিপূর্ণ জিনকে পরিবর্তন করতে মানব গবেষণায় CRISPR/Cas12a জিন-সম্পাদনা প্রযুক্তির প্রথম ব্যবহার। এই নির্ভুলতা সরঞ্জামটি শক্তিশালী এবং সুস্থ রক্ত কোষ উত্পাদন সক্ষম করতে রক্তের স্টেম সেল জিনোমগুলি সংশোধন করতে ব্যবহৃত হয়।
মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে, 1 মিলিয়ন থেকে 3 মিলিয়ন লোক সিকেল সেল বৈশিষ্ট্য বহন করে এবং প্রায় 100,000 লোকের সিকেল সেল রোগ রয়েছে। বৈশিষ্ট্য এবং রোগটি আফ্রিকান আমেরিকান সহ কিছু জাতিগত গোষ্ঠীর মধ্যে বেশি সাধারণ এবং 365 টির মধ্যে 1 শিশু সিকেল সেল রোগ নিয়ে জন্মগ্রহণ করে।
সিকেল সেল ডিজিজ একটি উত্তরাধিকারসূত্রে প্রাপ্ত রক্তের ব্যাধি যা লাল রক্তকণিকাগুলিকে বিকৃত করে এবং কাস্তির মতো দেখায়। সাধারণ লোহিত রক্ত কণিকা গোলাকার এবং রক্তনালীগুলির মাধ্যমে অক্সিজেন সহজে বহন করতে পারে। সিকেল সেল ডিজিজে, অস্বাভাবিক কোষগুলি রক্তের প্রবাহকে বাধা দেয় এবং সহজেই বিভাজিত হয়, যার ফলে গুরুতর ব্যথা, লিভার এবং হার্টের সমস্যা এবং অন্যান্য সমস্যার মধ্যে একটি সংক্ষিপ্ত জীবনকাল (সাধারণত 40-এর দশকে) হয়। ওষুধগুলি রোগ নিয়ন্ত্রণে সাহায্য করতে পারে, তবে একটি নিরাময় শুধুমাত্র রক্ত বা অস্থি মজ্জা প্রতিস্থাপনের মাধ্যমেই সম্ভব, যা ঝুঁকি বহন করে এবং প্রায়শই একটি ভাই-বোনের অনুদানের প্রয়োজন হয়।
রুবি ট্রায়ালটি এডিটাস মেডিসিন দ্বারা স্পনসর করা হয়েছে।
